Seltene Erkrankungen stehen im Brennpunkt der Gentherapie
Bereits zum 13. Mal veranstalteten die Vereine "Forum Seltene Krankheiten" und "Pro Rare Austria" den Österreichischen Kongress für Seltene Erkrankungen
Der diesjährige Kongress wurde ganz den neuesten Gentherapien bei Seltenen Erkrankungen gewidmet und stand unter dem Motto "Hoffnung, Ein Blick in die Zukunft!".
Ort des Kongresses war am 6. und 7. Oktober 2023 das Medizinhistorische Museum Josephinum in Wien. Das diesjährige Programm der Tagung wurde von Univ.-Prof. Dr. Susanne Greber-Platzer und Dr. Vassiliki Konstantopoulou (Medizinische Universität Wien) sowie von Pro Rare Austria gestaltet. Neben beinahe 20 Vorträgen internationaler und nationaler Expert:innen, die die letzten wissenschaftlichen Entwicklungen zu Gentherapien bei unterschiedlichen seltenen Erkrankungen präsentierten, wurden Vorträge von Patient:innen und Angehörigen sowie Podiumsdiskussionen integriert, die die knapp 200 Teilnehmer:innen vor Ort und 100 online mit Interesse und Spannung verfolgten.
„In Österreich sind mehr als 450.000 Menschen von Seltenen Erkrankungen betroffen“, so die Obfrau des Forums Seltene Krankheiten, Univ.-Prof. Dr. Daniela Karall. Eine „Seltene Erkrankung“ ist mit einer Häufigkeit weniger als 1 von 2.000 betroffenen Menschen definiert, derzeit sind zwischen 6.000 und 8.000 Seltene Erkrankungen bekannt.
So diskutierten unter anderem Vertreter:innen der österreichischen Universitätskliniken, der Gesundheit Österreich GmbH, des Bundesministeriums für Gesundheit, der pharmazeutischen Industrie und von Pro Rare Austria die aktuelle Situation.
„In der Podiumsdiskussion wurde das immer wieder aktuelle Thema Finanzierung von teuren Therapien von Seltenen Krankheiten mit wesentlichen Stakeholdern konstruktiv geführt, wobei die Hindernisse, aber auch klare Lösungsvorschläge aufgezeigt wurden. Im Wesentlichen geht es um die Erweiterung der Finanzierung aus einem Topf und um eine gerechte einheitliche Verteilung zwischen stationär /ambulant, auch österreichweit und unter Einbeziehung der jeweiligen Expert:innen bei Therapie-Entscheidungen“, so Univ.-Prof. Dr. Wolfgang Sperl, Rektor der Paracelsus Medizinische Universität in Salzburg.
„Schwerpunkt 2023 war es, Innovationen in der Gentherapie zu beleuchten und hier insbesondere eine Verbindung zwischen der Forschung und den Betroffenen herzustellen“, führt die Tagungsleiterin Univ.-Prof. Dr. Susanne Greber-Platzer weiter aus.
„Wir sehen den jährlichen Kongress als wichtige Plattform für neue Ideen, neue Beziehungen und vor allem neue Partnerschaften“, sagt Ulrike Holzer, Obfrau von Pro Rare Austria. „Für uns ist es besonders wichtig, die Betroffenen und deren Familien aktiv einzubeziehen und ihre Erfahrungen aus erster Hand zu hören. Ebenso wichtig ist unsere Forderung, dass der Zugang und die Erstattung für die neuen Therapien in Österreich sichergestellt werden müssen“, so Holzer abschließend.
"Hoffnung war der Titel des Kongresses, ein Wunsch, der in der Zukunft liegt. Meines Erachtens konnte in diesem Kongress durch alle Beteiligten die Hoffnung nicht nur bei den Anwesenden, sondern bei allen Betroffenen und Verbündeten gestärkt werden. Der enorme Einsatz und die unermüdliche Motivation, die auch im Kongress sichtbar wurden, haben letztendlich als Ziel, die Zukunft im Bereich der Seltenen Krankheiten in jeder Hinsicht zu verbessern“, sagt Vassiliki Konstantopoulou überzeugt.
Die Österreichischen Kongresse für Seltene Erkrankungen sollen eine Vernetzung und Begegnung zwischen allen ermöglichen, die sich um Belange von Menschen mit Seltenen Erkrankungen kümmern.
„Die Diagnose und Behandlung von seltenen Erkrankungen ist eine der Erfolgsgeschichten der Medizin. Vor 20 Jahren waren für betroffene Kinder und Jugendliche Themen wie Selbständigkeit, eigenes Familienleben oder Job kaum denkbar. Mit der verbesserten Lebenserwartung ergeben sich allerdings auch viele neue Herausforderungen. Im Rahmen des Kongresses können auch diese Zukunftsthemen besprochen und diskutiert werden“ schließt Dr. Caroline Culen, Geschäftsführerin der Österreichischen Liga für Kinder- und Jugendgesundheit.
Rückfragen & Kontakt:
Forum Seltene Krankheiten
Kontakt: ao. Univ.-Prof. Dr. Daniela Karall, Obfrau Forum Seltene Krankheiten
+43 512 504-23501
Daniela.Karall@i-med.ac.at
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Pro Rare Austria, Allianz für Seltene Erkrankungen
Kontakt: Mag. Gabriele Mayr, Öffentlichkeitsarbeit
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